长期以来，帕金森病、多系统萎缩等神经退行性疾病的早期诊断与精准分型是全球医学难题。昨天，复旦大学附属华山医院、中国科学院生物与化学交叉研究中心、上海交通大学、思努赛生物共同发布了两项疾病诊断分型成果：国内首个帕金森病早诊α-突触核蛋白PET示踪剂SST001临床前研究取得重要进展，Ⅰ期临床研究今天启动；TPPP/p25-SAA体液检测方法在多系统萎缩精准诊断方面的成果，近日登上国际顶级期刊《细胞》。
上海交通大学校长丁奎岭、华山医院院长毛颖、中国科学院生物与化学交叉研究中心主任袁钧瑛、上海尚思自然科学研究院院长鲁白等专家出席发布会。他们认为，SST001、TPPP/p25-SAA等创新技术问世，体现了上海科研机构从基础科学问题出发，面向临床真实需求，联合医院、高校和企业加速原创成果转化的重要价值，为未来药物研发和临床应用奠定了基础。
中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员刘聪介绍，帕金森病、多系统萎缩都属于α-突触核蛋白病，其共同病理特征是α-突触核蛋白异常折叠并形成病理性聚集体。在早期临床表现方面，这两种疾病存在一定重叠，患者均可能出现运动迟缓、肌强直、震颤、步态异常等症状，但二者在疾病进展速度、药物治疗反应、预后管理等方面有明显差异。
目前，帕金森病、多系统萎缩诊断主要依靠病史采集、临床症状评估、体格检查、影像学检查等进行综合判断。由于早期症状不典型，不少患者容易误诊、漏诊或诊断延迟，影响后续治疗方案选择和疾病管理。
帕金森疾病早期诊断成果及临床转化发布会在华山医院举行。
如何实现α-突触核蛋白病理聚集的“活体可视化”，是帕金森病、多系统萎缩早期诊断与精准分型的关键问题。围绕这一临床需求，中国科学院生物与化学交叉研究中心、上海交通大学、华山医院、思努赛生物组成联合攻关团队，围绕α-突触核蛋白等病理聚集体结构解析、分子探针设计等问题，开展了长期探索。
SST001注射液这项“十年磨一剑”成果已问世，它是以氟-18放射性核素标记、特异性靶向α-突触核蛋白的PET示踪剂，与PET/CT联合用于帕金森病、多系统萎缩等疾病的鉴别诊断。研究者发起的临床研究（IIT）显示，SST001能精准、专一地靶向结合α-突触核蛋白聚集体表面的二维沟槽，展现出良好的血脑屏障通透性和脑内成像药代特征，能在患者相关脑区的病灶获得清晰、稳定且可判读的α-突触核蛋白显像信号。
“这意味着，医生未来有望通过一次无创的PET扫描，直接在活体患者脑内看清病理蛋白的沉积位置与范围，有效区分不同类型的神经退行性疾病，为个体化用药和病情监测提供客观依据。”华山医院神经内科主任王坚教授说。
联合攻关团队在基于体液检测技术的多系统萎缩精准诊断方面，也取得重要进展。上海交通大学教授李丹介绍，在多系统萎缩病理过程中，TPPP/p25蛋白会形成具有疾病特异性的病理性淀粉样种子，并在患者脑脊液中被检测到。基于这一发现，他们开发出种子扩增检测方法。它犹如高倍放大镜，能将脑脊液中极微量的病理信号放大捕捉。研究结果显示，该方法能精准区分多系统萎缩、帕金森病、路易体痴呆及健康人群。
影像技术与体液检测互补，构建起立体的早期诊断网络。华山医院核医学科教授左传涛表示，从脑脊液样本中提取分子病理特征，为临床上极易混淆的疾病提供了新的鉴别思路，后续将通过更多临床样本验证其标准化应用路径。
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